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スピンラザは、米国で開発された世界初のSMA治療薬(ちりょうやく)です。
スピンラザは、SMN2(エスエムエヌツー)遺伝子からSMNタンパク質がつくられる過程の分子(メッセンジャーRNA)にはたらきかけます。すると、SMN2遺伝子からつくられるSMNタンパク質が増えます。
増えたSMNタンパク質により、運動神経(うんどうしんけい)のはたらきが維持され、脳(のう)や脊髄(せきずい)からの信号が筋肉に伝わるようになります。
スピンラザの臨床試験(りんしょうしけん)では、スピンラザを投与した乳児型(にゅうじがた)(主にⅠ型)のSMA患者さんは、スピンラザを投与しなかった患者さんに比べて、運動機能が改善したり、自力で呼吸する力が保たれた方が多かったことが認められています。
また、乳児型以外(主にⅡ型又はⅢ型)のSMA 患者さんにおいても、スピンラザを投与した患者さんでは、投与しなかった患者さんに比べて、運動機能が改善したことが認められています。

SMAのある人にスピンラザを投与した場合